儿童神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外恶性实体肿瘤，我国每年新发病例在2000~3000例左右，患儿发病年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁，超过半数患者为高危型。2023年9月20日，国家卫生健康委正式将神经母细胞瘤纳入罕见病目录。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童癌王”，尤其对于高危及复发难治患者，远期生存率相对较低。

全国神经母细胞瘤协作组牵头人、天津医科大学肿瘤医院儿童肿瘤科主任医师赵强教授表示，神经母细胞瘤并不可怕，家长需要培养防癌意识，定期对孩子开展防癌筛查，只要尽早发现、尽早接受规范化治疗，七成以上的患儿是有治愈希望的。

“如患儿出现不明原因骨痛、腹部膨隆、熊猫眼、贫血、面色苍白、走路不稳、多发皮下结节、肿块、霍纳综合征（累及一侧面部，可导致眼睑下垂、瞳孔缩小和出汗减少）等症状，请尽早到专业性强的医院检查就诊，从而把握最佳治疗时机。”天津医科大学肿瘤医院儿童肿瘤科副主任李璋琳教授提示，神经母细胞瘤多源于交感神经系统的肿瘤，常见于肾上腺或腹膜后，家长如果多加留意是可以发现神经母细胞瘤早期“端倪”的。

许多患儿在初诊时很容易被认为得了神经系统疾病，导致首诊在神经科而造成误诊和漏诊。此外，儿童不是成人的“缩小版”，面对“变幻多端”的神经母细胞瘤，单一的诊疗方式往往效果不理想。

为了方便广大神经母细胞瘤患儿，为患儿提供专业的“一站式”诊疗服务，天津医科大学肿瘤医院开设“神经母细胞瘤专病门诊”，面向初诊及复发难治的神经母细胞瘤患者，对初诊患者进行全面评估及制定规范化治疗方案。对复发难治患者，天津医科大学肿瘤医院儿童肿瘤多学科专家团队利用化疗、手术、放疗、自体干细胞移植及GD2单抗治疗等多手段，将复发难治性神经母细胞瘤患儿5年EFS（无事件生存率）提高15%，5年OS（总生存率）提高14%，取得了较好的疗效。